AV成人在线 基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向新药avapritinib的上市申请 用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST成人患者

-提交给TFDA的临床数据显示，在晚期胃肠道间质瘤患者中，阿伐普利替尼的ORR为84%，其pDGFRA外显子18发生突变，大多数不良反应为1级或2级

- Avapritinib于2020年1月获得美国FDA批准。它是市场上第一种也是唯一一种胃肠道间质瘤精确靶向药物，用于治疗pDGFRA外显子18突变、不能手术或转移性胃肠道间质瘤的患者

苏州，2020年3月27日/PRNewswire/-Keystone药业有限公司今天宣布，已向台湾卫生福利部食品药品监督管理局提交上市胃肠道间质瘤精确靶向药物avapritinib的申请，该药物已于2020年3月9日被认证为TFDA新药审查的优先项目。该药物将用于治疗血小板衍生生长因子受体α第18外显子突变的成人胃肠道间质瘤患者，这些患者不能通过手术切除或转移。Avapritinib由该公司的合作伙伴bluetooth Medicines开发，也是基石制药提交的第二种药物。

Keystone Pharmaceutical董事长兼CEO蒋宁军博士表示:“一年之内，Keystone Pharmaceutical就提交了两项申请，要求上市首个同类精准靶向药物，这不仅体现了公司对临床迫切需求的关注和响应，也表明公司正在顺利向商业化转型。胃肠道间质瘤是一种罕见的肿瘤，大中华区批准的治疗方法对pDGFRA D842V突变没有影响。除台湾外，今年上半年，我们计划在中国大陆提交avapritinib相同适应症的新药上市申请，以满足更多患者的需求。”

基石制药公司首席医疗官杨建新博士说:“阿伐普利替尼是一种强效、高选择性的口服KIT和pDGFRA抑制剂。今年1月，FDA批准将其用于治疗pDGFRA外显子18突变的不能手术或转移性胃肠道间质瘤成人患者，成为美国上市的第一种也是唯一一种胃肠道间质瘤精确靶向药物。目前，提交给TFDA的临床数据显示，阿伐普利替尼在pDGFRA外显子18突变的晚期胃肠道间质瘤患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率为84%，大多数不良反应为1级或2级，中位缓解持续时间尚未达到，61%的患者的DOR≥6个月。”

胃肠道间质瘤是发生在胃壁或小肠的肉瘤，50-80岁发病率高。约90%的GIST与KIT或pDGFRA基因突变引起的细胞生长障碍有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感，目前对晚期GIST的治疗方案是依次使用酪氨酸激酶抑制剂。然而，pDGFRA外显子18 D842V突变的患者对大中华区批准的TKI药物不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅为3至5个月，总生存期约为15个月。除了D842V，以前批准的胃肠道间质瘤药物对于pDGFRA外显子18的其他罕见突变并不理想。

基石制药已与蓝图医药达成独家合作授权，并获得包括avapritinib在内的多种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。蓝图医药保留在世界其他地区开发相关药物并将其商业化的权利。

卡西尔·帕，福马加利·埃，鲁特科夫斯基，肖夫斯基，范·格拉贝克，德比尔特·米，等。酪氨酸激酶抑制剂时代血小板衍生生长因子受体α突变的胃肠道间质瘤患者的预后。临床癌症研究2012；18:4458-64.